印第安納大學醫學院的研究人員在開發一種新的基因治療方法方面取得了重大突破，該方法可以恢復全長肌營養不良蛋白，這可能為杜氏肌營養不良癥(DMD)患者帶來新的治療方法。

這項研究最近發表在《自然通訊》雜志上，證明了他們的新型基因治療技術在改善杜氏肌營養不良小鼠模型的肌肉組織和整體力量方面的有效性。

杜氏肌營養不良癥是一種由DMD基因突變引起的遺傳性疾病，導致缺乏營養不良蛋白。隨著時間的推移，這種缺乏會導致進行性肌肉無力和肌肉組織的喪失?；加羞@種疾病的患者活動能力受損，心臟和肺部出現問題，并最終縮短預期壽命。

該研究的資深作者、美國印第安納大學醫學院兒科學教授Renzhi Han博士說:“目前針對杜氏肌營養不良癥的基因治療使用了一種被截斷的肌營養不良蛋白。不幸的是，這種選擇并不能完全保護肌肉，因為它缺乏全長肌營養不良蛋白的許多重要功能域。”

雖然美國食品和藥物管理局最近批準了一種用于治療杜氏肌營養不良癥的微營養不良蛋白基因療法，但Renzhi Han教授表示，治療結果不如預期的令人滿意。

基于他們使用腺相關病毒方法將超大治療基因送入細胞的經驗，韓和他在赫爾曼B威爾斯兒科研究中心的團隊開發了一種三腺相關病毒載體系統，將一個完整版本的肌營養不良蛋白送入肌肉。

“我們優化并測試了我們新的三載體系統，以確保它有效地產生和組裝全長肌營養不良蛋白，我們的數據證實，我們成功地恢復了DMD小鼠骨骼肌和心肌中的全長肌營養不良蛋白，從而顯著改善了它們的肌肉健康、力量和功能。”

Renzhi Han已經為他的三腺相關病毒載體系統提交了臨時專利申請，并正在與IU創新和商業化辦公室合作，推動這種治療方法走向市場。他還在尋求額外的資金，以便杜氏肌營養不良癥患者能夠獲得有希望的新治療方案。

他說:“我相信，與現有的治療方法相比，這種新的基因治療方法為患者提供了顯著的優勢，我渴望將其推向進一步的臨床發展。”


（文章來源：www.ebiotrade.com/newsf/2024-7/20240725084201540.htm）